Новосибирские учёные создают основу для нового препарата против спинально-мышечной атрофии
ДНК-синтезатор — прибор не музыкальный, хотя создаёт особую «симфонию», химико-биологическую. Его ноты — нуклеотиды — складываются в последовательность, которой «дирижирует» учёный. Введением специальных молекул он может её тем или иным образом модифицировать. Само же полученное вещество — олигонуклеотид — перспективная основа для лекарств нового класса и генной терапии.
«Большинство лекарств — это низкомолекулярные соединения, которые направлены на какой-то конкретный рецептор, в то время как здесь речь идёт о способе регуляции работы генов. То, что раньше, ещё в двадцатом веке, было недоступно, сейчас уже может применяться для лечения редких генетических заболеваний, которые никак иначе не вылечить», — сообщил младший научный сотрудник Института химической биологии и фундаментальной медицины СО РАН Сергей Жуков.
Созданные вещества корректируют работу дефектного гена. Ген-мишень, интересующий новосибирцев, — виновник редкой и смертельно опасной болезни, спинально-мышечной атрофии. Мутация в нём приводит к необратимым последствиям.
Спинально-мышечная атрофия — наследственное генетическое заболевание, которое встречается редко, по статистике у пяти человек из ста тысяч. Оно поражает двигательные нейроны спинного мозга, что ведёт к атрофии мышц, слабости, трудностям при глотании и дыхании, искривлению позвоночника.
Самый известный в мире препарат от спинально-мышечной атрофии — иностранный, цена одной ампулы составляет несколько миллионов рублей. Он имеет свои недостатки и подходит не всем, поэтому перспектива разработки более безопасного, доступного и действенного конкурента крайне важна.
Новосибирские учёные подчёркивают: они не создают лекарство, синтезируемые вещества — это химическая база для получения потенциально более эффективных препаратов с лучшей доставкой в клетки и менее токсичных.
«В дальнейшей перспективе мы планируем поработать в коллаборации с коллегами, у которых, как мы знаем, есть инструменты для проверки действия наших молекул. И как раз через 3–5 лет мы планируем такие коллаборации, чтобы первично оценить терапевтический эффект на мышах», — отметил младший научный сотрудник Института химической биологии и фундаментальной медицины СО РАН Тимофей Жарков.
Рабочий принцип наших учёных — не одна болезнь, а многие. Они рассчитывают, что принципы и решения, обнаруженные в ходе исследования, могут стать удачными и для других геннотерапевтических препаратов.
«Большинство лекарств — это низкомолекулярные соединения, которые направлены на какой-то конкретный рецептор, в то время как здесь речь идёт о способе регуляции работы генов. То, что раньше, ещё в двадцатом веке, было недоступно, сейчас уже может применяться для лечения редких генетических заболеваний, которые никак иначе не вылечить», — сообщил младший научный сотрудник Института химической биологии и фундаментальной медицины СО РАН Сергей Жуков.
Созданные вещества корректируют работу дефектного гена. Ген-мишень, интересующий новосибирцев, — виновник редкой и смертельно опасной болезни, спинально-мышечной атрофии. Мутация в нём приводит к необратимым последствиям.
Спинально-мышечная атрофия — наследственное генетическое заболевание, которое встречается редко, по статистике у пяти человек из ста тысяч. Оно поражает двигательные нейроны спинного мозга, что ведёт к атрофии мышц, слабости, трудностям при глотании и дыхании, искривлению позвоночника.
Самый известный в мире препарат от спинально-мышечной атрофии — иностранный, цена одной ампулы составляет несколько миллионов рублей. Он имеет свои недостатки и подходит не всем, поэтому перспектива разработки более безопасного, доступного и действенного конкурента крайне важна.
Новосибирские учёные подчёркивают: они не создают лекарство, синтезируемые вещества — это химическая база для получения потенциально более эффективных препаратов с лучшей доставкой в клетки и менее токсичных.
«В дальнейшей перспективе мы планируем поработать в коллаборации с коллегами, у которых, как мы знаем, есть инструменты для проверки действия наших молекул. И как раз через 3–5 лет мы планируем такие коллаборации, чтобы первично оценить терапевтический эффект на мышах», — отметил младший научный сотрудник Института химической биологии и фундаментальной медицины СО РАН Тимофей Жарков.
Рабочий принцип наших учёных — не одна болезнь, а многие. Они рассчитывают, что принципы и решения, обнаруженные в ходе исследования, могут стать удачными и для других геннотерапевтических препаратов.